La Arrixaca comienza a tratar a niños con leucemia mediante células CAR-T

En plena pandemia, la Fundación de Lucha contra la Leucemia (FELL) fue al rescate de Thais y la trajo a Murcia gracias al convenio que esta entidad mantiene desde hace años con el Servicio Murciano de Salud (SMS). Decenas de niños de Ecuador han sido tratados en La Arrixaca en virtud de este acuerdo.

Ya en Murcia, Thais fue sometida a un trasplante de células hematopoyéticas (médula ósea) con su hermana como donante. «Al principio pareció ir bien, pero de repente le bajaron mucho las plaquetas», recuerda su madre, Blanca Bonilla. La pequeña había recaído.

Hace unos años, esto habría supuesto quedarse prácticamente sin alternativas para salvar a Thais. Pero si la solidaridad la sacó de Ecuador para darle una oportunidad, la ciencia le ha ofrecido ahora una nueva esperanza: Thais es la primera niña tratada en la Región de Murcia con células CAR-T, una terapia avanzada que está revolucionando el abordaje de los cánceres hematológicos, al ofrecer «excelentes resultados». Lo destaca el jefe del servicio de Hematología de La Arrixaca, José María Moraleda, que es una de las principales referencias en España en el campo de la terapia celular. Su empeño convirtió en 2020 a La Arrixaca en uno de los seis hospitales acreditados en toda España para suministrar CAR-T tanto a adultos como a niños (hay otra veintena de centros autorizados para el tratamiento solo en adultos, entre ellos el Morales Meseguer).

Ya antes de 2020, La Arrixaca estaba embarcada en varios ensayos clínicos con CAR-T. En total, 26 pacientes se han beneficiado de estos tratamientos en el hospital, todos ellos adultos. Thais es el primer menor en incorporarse a esta lista. Si se ha tardado tres años en aplicar esta terapia a un paciente pediátrico es debido a que los criterios de inclusión son muy restrictivos. Pero esto está cambiando gracias a los buenos resultados que se están alcanzando.

«La terapia CAR-T representa la estrategia de inmunoterapia más potente que se ha diseñado hasta ahora. Se trata de utilizar los propios linfocitos del paciente para atacar a las células malignas, mediante un procedimiento muy complejo y sofisticado», destaca José Luis Fuster, jefe de Oncología pediátrica de La Arrixaca. Al paciente se le extraen los linfocitos mediante un procesador celular y, en el laboratorio, se les introduce información genética para que identifiquen y eliminen las células cancerosas. «Es medicina personalizada, dirigida específicamente a una diana, a un antígeno que está presente en la célula tumoral», detalla Moraleda.

Hasta el momento, hay autorizados tratamientos CAR-T para leucemia linfoblástica aguda, linfoma difuso de células B grandes y mieloma múltiple. En principio, estas terapias están indicadas para pacientes con cánceres avanzados y sin alternativas eficaces. Pero la tendencia, ahora, es a «adelantar el tratamiento» debido a la eficacia demostrada y a una toxicidad «controlable», explica Moraleda.

La Arrixaca está teniendo un papel importante en todo este desarrollo. De la mano del Clínic de Barcelona ha participado en varios ensayos clínicos. Uno de ellos ha estado centrado en el mieloma múltiple. Los resultados, publicados la semana pasada en 'The Lancet Oncology', son esperanzadores: el 70% de los pacientes tratados presentaban una remisión completa del cáncer a los 18 meses.

El objetivo, ahora, es no solo mejorar estos tratamientos y ampliarlos a otros cánceres; también abaratarlos. Las CAR-T comerciales cuestan unos 325.000 euros: una vez extraídas, las células son crioprerservadas y enviadas a plantas de Holada o Estados Unidos para la modificación genética. La Arrixaca aspira a poder manipular las células CAR-T en su propia 'sala blanca', lo que reduciría el coste.