La leucemia linfoblástica aguda es el cáncer más frecuente en niños. Afortunadamente, en el 90% de los casos se cura con quimioterapia. Uno de cada ... diez pacientes, sin embargo, sufre recaídas. Y cuando esto ocurre, el pronóstico empeora drásticamente. Thais es una niña ecuatoriana de 9 años a la que le diagnosticaron leucemia cuando tenía 3. Los sucesivos tratamientos en su país no lograron eliminar el cáncer, y llegó un punto en que la familia se encontró sin alternativas.
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En plena pandemia, la Fundación de Lucha contra la Leucemia (FELL) fue al rescate de Thais y la trajo a Murcia gracias al convenio que esta entidad mantiene desde hace años con el Servicio Murciano de Salud (SMS). Decenas de niños de Ecuador han sido tratados en La Arrixaca en virtud de este acuerdo.
Ya en Murcia, Thais fue sometida a un trasplante de células hematopoyéticas (médula ósea) con su hermana como donante. «Al principio pareció ir bien, pero de repente le bajaron mucho las plaquetas», recuerda su madre, Blanca Bonilla. La pequeña había recaído.
Hace unos años, esto habría supuesto quedarse prácticamente sin alternativas para salvar a Thais. Pero si la solidaridad la sacó de Ecuador para darle una oportunidad, la ciencia le ha ofrecido ahora una nueva esperanza: Thais es la primera niña tratada en la Región de Murcia con células CAR-T, una terapia avanzada que está revolucionando el abordaje de los cánceres hematológicos, al ofrecer «excelentes resultados». Lo destaca el jefe del servicio de Hematología de La Arrixaca, José María Moraleda, que es una de las principales referencias en España en el campo de la terapia celular. Su empeño convirtió en 2020 a La Arrixaca en uno de los seis hospitales acreditados en toda España para suministrar CAR-T tanto a adultos como a niños (hay otra veintena de centros autorizados para el tratamiento solo en adultos, entre ellos el Morales Meseguer).
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Ya antes de 2020, La Arrixaca estaba embarcada en varios ensayos clínicos con CAR-T. En total, 26 pacientes se han beneficiado de estos tratamientos en el hospital, todos ellos adultos. Thais es el primer menor en incorporarse a esta lista. Si se ha tardado tres años en aplicar esta terapia a un paciente pediátrico es debido a que los criterios de inclusión son muy restrictivos. Pero esto está cambiando gracias a los buenos resultados que se están alcanzando.
«La terapia CAR-T representa la estrategia de inmunoterapia más potente que se ha diseñado hasta ahora. Se trata de utilizar los propios linfocitos del paciente para atacar a las células malignas, mediante un procedimiento muy complejo y sofisticado», destaca José Luis Fuster, jefe de Oncología pediátrica de La Arrixaca. Al paciente se le extraen los linfocitos mediante un procesador celular y, en el laboratorio, se les introduce información genética para que identifiquen y eliminen las células cancerosas. «Es medicina personalizada, dirigida específicamente a una diana, a un antígeno que está presente en la célula tumoral», detalla Moraleda.
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Hasta el momento, hay autorizados tratamientos CAR-T para leucemia linfoblástica aguda, linfoma difuso de células B grandes y mieloma múltiple. En principio, estas terapias están indicadas para pacientes con cánceres avanzados y sin alternativas eficaces. Pero la tendencia, ahora, es a «adelantar el tratamiento» debido a la eficacia demostrada y a una toxicidad «controlable», explica Moraleda.
La Arrixaca está teniendo un papel importante en todo este desarrollo. De la mano del Clínic de Barcelona ha participado en varios ensayos clínicos. Uno de ellos ha estado centrado en el mieloma múltiple. Los resultados, publicados la semana pasada en 'The Lancet Oncology', son esperanzadores: el 70% de los pacientes tratados presentaban una remisión completa del cáncer a los 18 meses.
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El objetivo, ahora, es no solo mejorar estos tratamientos y ampliarlos a otros cánceres; también abaratarlos. Las CAR-T comerciales cuestan unos 325.000 euros: una vez extraídas, las células son crioprerservadas y enviadas a plantas de Holada o Estados Unidos para la modificación genética. La Arrixaca aspira a poder manipular las células CAR-T en su propia 'sala blanca', lo que reduciría el coste.
Thais permanece estos días en la UCI pediátrica recuperándose, bajo un atento control de médicos y enfermeros. Su madre Blanca Bonilla, que vino de la sierra ecuatoriana con su hija hace ya dos años de la mano de la Fundación de Lucha contra la Leucemia, no tiene palabras para agradecer lo que tanto esta organización como La Arrixaca han hecho por ellas. «Nos sentimos muy arropadas. Todos tratan a Thais con mucho cariño. Estoy feliz y agradezco a Dios que haya tenido esta oportunidad», cuenta emocionada. Blanca dejó su trabajo como secretaria en su país para luchar por la vida de Thais. En rescate de su hija han llegado ahora unas células manipuladas genéticamente que ya andan por su cuerpo listas para combatir al cáncer.
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