Una terapia génica trata con éxito la enfermedad de «El aceite de la vida»

Médicos franceses han probado por primera vez una terapia génica en dos niños para intentar corregir una grave enfermedad degenerativa llamada adrenoleucodistrofia (ADL). Un año después del éxito del tratamiento, los resultados se presentan con cautela porque aún deben considerarse preliminares. «Pero sí son muy esperanzadores», explicó ayer Patrick Aubourg, médico del Hospital San Vicente Paul de París (Francia) y director del ensayo en el que colabora el grupo del Hospital Necker, el primero en curar con terapia génica a unos niños «burbuja», sin sistema inmune. Los nuevos resultados, aún sin el aval de una publicación científica, se han presentado en el congreso europeo de la Sociedad de Genética y Terapia Celular, celebrado en Holanda.

La adrenoleucodistrofia es una rara enfermedad hereditaria que, en la modalidad más severa, provoca una degeneración neurológica progresiva del enfermo hasta llevarlo a un estado vegetativo. Los niños que heredan esta enfermedad poseen un gen defectuoso que impide al organismo producir una enzima, esencial para el sistema nervioso.

Ataque a la mielina

La enzima impide la acumulación de ácidos grasos de cadena larga en el sistema nervioso. Sin ella, los ácidos grasos se acumulan y desencadenan un ataque a la mielina, la «vaina» que protege a las neuronas. Este mismo trastorno es el que inspiró la película El aceite de la vida, el filme protagonizado por Susan Sarandon y Nick Nolte que contaba una historia real, la de un matrimonio desesperado por encontrar una cura para su hijo Lorenzo.

La respuesta a la enfermedad no parece que sea aquel aceite. El tratamiento más aceptado es el trasplante de médula ósea, aunque tampoco es la solución definitiva para los enfermos. Este trasplante sólo se puede aplicar en las fases iniciales de la patología y se debe contar con la dificultad de encontrar un donante compatible y el riesgo del rechazo. La solución que propone el equipo del doctor Aubourg es un tratamiento experimental que trata la enfermedad desde el origen, al introducir un gen terapéutico para corregir el defectuoso. Lo hace con la propia médula ósea de los enfermos, con lo que se elimina el riesgo del rechazo. Para tratar a los pequeños pacientes, primero, extrajeron la médula ósea de los pacientes y aislaron las células madre sanguíneas. Estas células fueron tratadas e infectadas con un virus, el VIH del sida, que actuó como un taxi biológico para transportar la versión correcta del gen defectuoso.

Un año después del tratamiento, todas las células de la sangre soportan bien el gen introducido. Y los niños han vuelto a producir la enzima que evita la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso. Si se confirman estos resultados, la terapia podría ser una revolución. Uno de los temores es que el efecto se mantenga. Pero también que surjan complicaciones por utilizar un virus tan peligroso como el del sida.